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早期试验数据显示,治疗DMD的潜在药Pa

来源: 心脏病治疗 时间:2021-5-24
北京皮肤病十佳医院 http://baidianfeng.39.net/a_yqhg/210403/8811212.html

做DMD孩子的超级英雄,一路同行,一起成长

早期试验数据支持FibroGen的调查治疗pamrevlumab的潜力,以减缓杜氏肌营养不良症(DMD)的非卧床青年的肺和心脏功能的下降,甚至改善,以及保持他们的上肢表现和强度。

这些发现于6月28日在佛罗里达州奥兰多举行的父母项目肌肉萎缩症(PPMD)年会上得到强调。该研究报告“研究-开放标签,单臂2期试验评估Pamrevlumab,一种结缔组织生长因子(CTGF)的单克隆抗体,用于患有Duchenne肌营养不良症的非门诊受试者(NCT)”,可在此处获得。

所提供的数据显示了开放标签,单臂2期研究(NCT)的初步结果,该研究评估了pamrevlumab治疗年轻人DMD无法自行走路(非走动)的安全性和有效性。被诊断为中位年龄为5.5岁,并且在研究开始时(其基线)为非移动时间为3。4年。

招募了21名年龄在12至25岁之间的男孩和年轻男性,并且每两周静脉注射(IV)pamrevlumab(35mg/kg)治疗,这将持续长达周(3年)。然后他们将被

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