有史以来第一次，科学家精准改变了人类胚胎中与家族遗传心脏病有关的基因。这项研究是一个重要的里程碑，意味着在将来，通过胚胎时期的干预，人类有可能免于包括乳腺癌、卵巢癌在内的一万多种遗传疾病的威胁。
来自美国俄勒冈健康和科学大学（OregonHealthandScienceUniversity）、萨克生物研究院（SalkInstitute）和韩国基础科学学院（InstituteforBasicScience）的科学团队，利用CRISPR–Cas9对变异的MYBPC3基因进行编辑，其结果发表在NATURE杂志
什么是CRISPR–Cas9？CRISPR(ClusteredRegularlyInterspacedShortPalindromicRepeats)/Cas(CRISPR-associated)是近几年出现的一种由RNA指导Cas核酸酶对靶向基因进行特定DNA修饰的技术。
它是细菌为应对病毒不断攻击而演化来的获得性免疫防御机制。本研究中就是使用Cas9蛋白的基因编辑技术。
MYBPC3又是什么？MYBPC3基因是肥厚型心肌病的致病基因，它的变异会使心肌增厚从而导致肥厚型心肌病。这是一种常见疾病，每个人中就有一个受这种疾病的影响，它能导致心脏骤然停止跳动。MYBPC3基因变异非常强大，遗传给后代的几率为50%。
我们如何改变这种遗传？CRISPR系统需要一种叫Cas9的酶，它会在向导RNA锁定的地方靶向修饰基因组。
通常来说，研究人员会将CRISPR复合物植入到细胞中，并依赖细胞自身机制产生必要的蛋白和RNA。
与以往不同的是，这次研究人员在卵细胞与精子结合时，将CRISPR–Cas9复合物直接注射到卵细胞内。
这一做法降低了胚胎中健康和患病细胞“混合”的风险——年，中山大学研究团队使用CRISPR技术纠正导致血液病症的基因缺陷，然而研究人员无法修复每一个细胞，所以胚胎中同时存在健康和患病细胞。相比中山大学的研究，本次最新研究的成功率高达72%。
中山大学的研究结果发表在ProteinCells杂志上。年4月22日，Nature以ChineseScientistsGeneticallyModifiedHumanEmbryos为题进行了报道。
这无疑是一个令人兴奋的消息，简直就是造福人类啊！
本研究的关键人物ShoukratMitalipov博士认为，这种技术可能减少这种心脏疾病的家族遗传负担，最终惠及全人类。从此之后每一代人都会携带被修复的基因。
协助发现了CRISPR-Cas9这一技术的生化学家詹妮弗·道德纳（JenniferDoudna）在一封电子邮件里说：「这就有点像一个“一些人的一小步，却是人类的一大步”的时刻。」
对于这项技术，也有人对伦理问题提出了质疑。
最大的一个问题也是讨论最多的，就是我们是否应该改变试管婴儿胚胎的基因。虽然目前技术尚不成熟，但有医生可能会私自在临床上运用：例如去年九月，墨西哥一家生殖诊所的医生，就在线粒体替代疗法不成熟的情况下运用了这一技术。
“设计婴儿”现在也是争论颇多的一个点。像改良机器人一样改良人类的做法，届时会不会被大众接受呢？虽然致病基因被修复，但新的基因会不会又产生其它副反应呢？
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来源：Nature,BBC
编译：Penelope
编辑：郭颖
审阅：老愚头
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