近日，辉瑞公司的VYNDAQEL?（氯苯唑酸葡甲胺）和VYNDAMAX?（氯苯唑酸）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗成年人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM），以降低心血管相关死亡率和住院率。VYNDAQEL和VYNDAMAX是首个转甲状腺素蛋白稳定剂氯苯唑酸的两种口服制剂，也是第一个且目前唯一获得FDA批准治疗ATTR-CM的药物。
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病是一种罕见的致死性疾病，其特点是错误折叠的蛋白质形成异常物质（淀粉样物质）沉积于心脏，表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。既往并没有获批治疗ATTR-CM的药物；可用的治疗方案仅仅包括对症治疗，在个别情况下进行心脏（或心脏与肝脏）移植。据估计，目前在美国大约有10万ATTR-CM患者，其中确诊的患者仅占1-2%。
“VYNDAQEL和VYNDAMAX的获批，是基于我们发起的创新性改善心血管预后的药物研发项目——ATTR-ACT的试验结果。能让这些药物造福于亟需治疗的ATTR-CM患者，对此我们倍感自豪。”辉瑞全球产品研发罕见病事业部高级副总裁兼首席研发官BrendaCooperstone博士表示，“VYNDAQEL和VYNDAMAX可以降低这种野生型或遗传型罕见病患者的心血管相关死亡率和住院率，让这些患者有更多的时间陪伴他们的挚亲。”
“辉瑞的目标是为患者带来改变其生活的突破创新。这次VYNDAQEL和VYNDAMAX的获批，体现了我们对ATTR-CM患者的这一承诺。”辉瑞罕见病事业部全球总裁PaulLevesque表示，“对于身患这种罕见的致死性疾病却无获批药物可供治疗的广大患者，这一里程碑无疑会给他们的生活带来颠覆性的改善。我们仍将继续加强同学术组织的合作，提高人们对这种疾病的认知水平，并最终促进该疾病的发现和诊断。”
“ATTR-CM不仅是致死性的，诊断率还非常低，一些患者看了很多医生，几年里接受了很多次检查，病情却还在不断恶化。”淀粉样变性研究联盟创始人兼CEOIsabelleLousada表示，“对于ATTR-CM这种罕见病，需要加强教育和提高疾病认知。该药的获批为患者带来了重大的福音；此外同样重要的是，我们作为一个整体，必须充分认识到早期诊断的重要性。”
这次FDA的批准是基于转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的关键性三期临床试验（ATTR-ACT）的数据，这是第一个全球范围的双盲、随机和安慰剂对照的临床研究，旨在评价这种疾病的药物治疗疗效。在ATTR-ACT试验中，治疗30个月，与安慰剂相比，VYNDAQEL显著降低全因死亡率和心血管相关住院率（p=0.）。此外，主要终点的单个评价终点结果证明，与安慰剂组相比，VYNDAQEL组的全因死亡率和心血管相关住院率分别降低了30%（p=0.）和32%（p0.）。在这两个治疗组中，大约80%的死亡病例都是心血管相关的。从6个月随访开始和后来持续30个月的随访中发现，与安慰剂组相比，VYNDAQEL组还在活动能力与健康状态方面呈现明显而一致的治疗效果。尤其值得
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