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年1月13日/医麦客新闻eMedClubNews/--近日（年1月11日——1月14日），第39届摩根大通医疗健康大会（J.P.MorganHealthcareConference，JPM健康大会）通过线上形式举行。
在会议日程第二天（1月12日），基因编辑新锐VerveTherapeutics公布了其基于碱基编辑的基因疗法VERVE-治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的非人灵长类动物实验数据。
VERVE-是一种一次性治疗的单碱基编辑疗法，其包含一个腺嘌呤（A）碱基编辑器mRNA和一个优化的向导RNA（gRNA），靶向PCSK9基因，并使用工程化脂质纳米颗粒（LNP）递送，采用静脉输注进行治疗。此次公布的数据显示，VERVE-一次治疗可以在随后至少6个月让血液低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平得到持久和稳定的降低。
授权于BeamTherapeutics的碱基编辑技术
VerveTherapeutics由SekarKathiresan教授等人于年创立，主要致力于开发基因编辑药物治疗心血管疾病。SekarKathiresan教授是心脏病研究领域的佼佼者，此外，VerveTherapeutics的创始人团队中还有宾夕法尼亚大学基因编辑专家KiranMusunuru教授、医院基因编辑专家J.KeithJoung教授。
J.KeithJoung教授还与张锋教授联合创立了著名的基因编辑公司EditasMedicine和BeamTherapeutics，其中BeamTherapeutics是一家碱基编辑公司。
碱基编辑是基因组编辑领域的最新进展之一，可以更加精确并且永久性的改写基因组中的单个碱基。Verve已经从BeamTherapeutics获得独家授权，用于特定的心血管靶点。
▲Verve的研发管线（图片来源：Verve
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